TUhjnbcbe - 2021/6/8 13:28:00
▲佰傲谷年TG-Bio第二届免疫技术大会▲年5月，EMA批准了首款治疗β-地中海贫血(TDT)---LentiGlobin（商品名：Zynteglo）基因疗法上市，从此为该类患者带来了一次性的革命性疗法。此后，Bluebird公司给出了万美元的定价，成为全球第二昂贵药物。LentiGlobin是一款基于慢病*的自体干细胞疗法，通过慢病*载体将具备功能的人βA-T87Q-珠蛋白基因拷贝至取自患者体内的造血干细胞中，再将这些干细胞回输到患者体内，使其自主生成β-珠蛋白，从而消除或大幅降低继续输血需求。基于同样的治疗原理，蓝鸟针对LentiGlobin开发了另一适应症镰状细胞病，年9月24日，LentiGlobin6已被EMA授予镰状细胞病的优先药物（PRIME）称号。不过，受到近年来FDA对基因/细胞治疗CMC模块的严厉监管影响，这款疗法的上市进度遭受了延迟。年11月5日，FDA对该疗法的CMC提出新的要求，FDA指出，Bluebird需要提供用于试验的临床级/贴壁细胞和未来将使用的商业级/悬浮细胞之间的可比性数据。另外，FDA还提出，除了提供健康供体细胞外，Bluebird还需要提供GMP级慢病*载体与该产品间的可比性分析数据,受此影响，该疗法原计划于年下半年提交的申请将被延迟到年底，LentiGlobin的上市进度总体后延一年。LentiGlobin上市受延迟可能是对于蓝鸟来说还算是一个小打击，就在昨日（1年2月17日），关于LentiGlobin传来了有一条恶讯，而这将直接决定LentisGlobin最终能否被批准进入市场。据Bluebird