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年1月8日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，美国FDA授予了AmrytPharma基因治疗候选药物AP孤儿药称号，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。年，美国FDA批准了AP的IND申请，用于治疗DEB。
营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的遗传性水疱性疾病，患者的皮肤及眼睛、口腔和食道等黏膜反复起疱、破溃和脱落。DEB分为常染色体显性和常染色体隐性两种遗传方式。DEB的发患病率估计为每百万名新生儿8-10例，所有种族均可患病，无性别差异。目前还没有针对DEB的治疗方法，护理标准仅限于姑息治疗，即防止水泡的形成和控制症状。AP是一款非病*基因疗法，利用一种被称为HPAE（highlybranchedpolybeta-aminoester）的聚合物，将功能性的COL7A1副本基因递送给患者。COL7A1为DEB的致病基因，COL7A1能够产生VII型胶原蛋白，该蛋白在皮肤的各层之间起着关键附着作用，没有它，皮肤将变得脆弱，容易起泡和撕裂。但是由AP提供的COL7A1副本基因不会持久的保留在患者的细胞内，因此需要周期性的重复输注。非病*载体提供了这样的机会，而不像病*载体递送的基因疗法存在免疫反应的风险，同时HPAE易于制备，且价格相较便宜。临床前研究发现，使用HPAE载体技术递送基因没有显示出*性，且能够使角质形成细胞（一种皮肤表层发现的主要细胞类型）产生VII型胶原蛋白。生物药创新技术大会（BPIT）即将于年3月拉开序幕，点击“阅读原文”，立即报名！
基因疗法治疗DEB
年11月，顶尖期刊Nature刊登的一篇文章显示，基因疗法使一位7岁的交界性大疱性表皮松解症(JEB)患者全身约80%的皮肤获得重建，且皮肤功能完全正常。基因治疗被认为是治疗大疱性表皮松解症的有希望的领域。目前针对DEB，除了AmrytPharma的AP之外，还有三家公司的基因疗法候选产品值得